Unique en France, le centre I-Motion a ouvert ses portes en juin grâce aux dons du Téléthon , avec l'objectif de guérir ou du moins bloquer l'évolution des maladies neuromusculaires chez les enfants.
Son installation le 26 juin dernier dans les locaux de l'hôpital Trousseau n'a pas fait grand bruit, et pourtant I-Motion (Institute of Muscle-Oriented Translational Innovation), le dernier né de la famille AFM-Téléthon, est déjà sur le podium des centres pédiatriques européens les plus à la pointe dans le domaine des essais de traitements contre les maladies neuromusculaires rares.
Sa création a été motivée par la nécessité de tester sur de jeunes patients les nouveaux médicaments qui affluent en nombre des laboratoires de recherche et des bras armés de l'AFM-téléthon, comme le Généthon.
Entièrement rénové par l'association française contre les myopathies (AFM) et collaborant avec une dizaine de laboratoires pharmaceutiques, I-Motion se déploie sur 700 mètres carré répartis entre des espaces consacrés aux soins et d'autres destinés à la recherche.
Plus de 300 enfants atteints de maladies rares comme la myopathie de Duchenne ou l'atrophie musculaire spinale sont déjà venus consulter. Ils sont français, mais aussi finnois, russes, brésiliens, nord-africains, polonais, ou espagnols: au total, 30% des patients viennent de l'étranger.
L'équipe, dirigée par le Dr Laurent Servais, neuropédiatre et responsable des essais cliniques, et le Pr Raphaël Vialle, chef du service d'orthopédie à l'hôpital Trousseau, réunit 18 jeunes professionnels de santé (neuropédiatres, kinésithérapeutes, infirmières, attachés de recherche clinique).
Ensemble, ils mènent actuellement de front 16 essais cliniques, dont 12 incluant un traitement médicamenteux et 4 autres qui consistent en un simple suivi de l'évolution de la maladie, auxquels participent 138 enfants malades.
» Pour 2015, le Téléthon veut symboliser la résistance
Une course contre la montre
C'est le cas de Paul, un jeune normand âgé de 7 ans. Trois ans plus tôt, une analyse génétique et une observation de ses cellules musculaires ont révélé que le petit garçon est atteint d'une myopathie de Duchenne de Boulogne.
S'il est encore très mobile, sa maman Françoise se préoccupe de l'avenir: «Paul a déjà un fauteuil qu'il utilise lorsqu'il marche beaucoup. Mais si on ne trouve pas de traitement efficace, il devra l'utiliser en permanence d'ici à quelques années».
Paul réalise un test de marche de 6 minutes avec l'une des kinésithérapeutes du centre I-Motion. Crédit photo: Christophe Hargoues / AFM-Téléthon Crédits photo :
Cette maladie, caractérisée par une détérioration progressive des muscles de la motricité mais aussi des muscles respiratoires et cardiaques, touche 150 à 200 nouveau-nés en France, exclusivement des garçons.
En cause: l'absence de dystrophine dans les cellules, une protéine qui sert à soutenir la fibre musculaire. «Comme le ferait une voiture en l'absence d'amortisseur, la cellule casse quand il n'y a pas de dystrophine. Il faut donc remplacer ces cellules abîmées.
C'est ce que font les ‘cellules satellites' qui ont le pouvoir de se régénérer en cellules musculaires neuves. Néanmoins, elles ne peuvent le faire qu'un certain nombre de fois. Or au cours du vieillissement, ce potentiel s'épuise progressivement, comme c'est le cas pour Paul», explique le Dr Servais.
Chirurgie du gène
Difficile d'imaginer que dans quelques années, Paul pourrait être dans l'impossibilité de faire certains mouvements. Alors lorsque le Dr Servais a proposé à sa famille de l'inclure dans un nouvel essai thérapeutique, ses parents n'ont pas hésité.
Depuis le mois d'octobre, Paul se rend une fois par semaine au centre afin de recevoir une injection d'un précieux fluide. Ce dernier contient une molécule développée par le laboratoire américain Sarepta, et sert à réparer l'ADN défectueux du petit garçon afin qu'il puisse produire la dystrophine manquante.
Même si l'issue est incertaine -un essai clinique vise à vérifier l'efficacité et l'innocuité d'un médicament avant une demande de commercialisation - l'espoir que font naître ces traitements expérimentaux pousse des familles à parcourir chaque mois des centaines voire des milliers de kilomètres pour se rendre au centre, situé dans le sud-est de Paris. «Le Dr Servais nous a tout de suite mis en garde en nous disant qu'on ne parlait pas de guérison mais d'un espoir de stabilisation.
C'est déjà énorme. On se dit que ça peut sauver notre fils», témoigne Françoise.
De son côté, l'équipe de I-Motion ne compte pas s'arrêter là.
Unique en France, la structure, qui œuvre aux côtés de l'AFM-Téléthon, de l'institut de Myologie, de l'Université Paris 6 et de l'Assistance Publique des hôpitaux de Paris (APHP), multiplie les contrats avec des laboratoires pharmaceutiques américains, suisses ou français.
«Concernant l'amyotrophie spinale de type 1 et la myopathie de Duchenne de type 53, nous sommes le centre qui inclut le plus de patients au monde. Nous avons une réactivité que nous offre ce type de structure atypique.
Si un laboratoire nous propose de commencer un protocole dans deux mois, on fonce car on est capable de recruter rapidement des gens», conclut Laurent Servais qui songe déjà à agrandir l'équipe.
http://sante.lefigaro.fr/actualite/...ediatrique-dessais-cliniques-made-in-telethon
mam
Son installation le 26 juin dernier dans les locaux de l'hôpital Trousseau n'a pas fait grand bruit, et pourtant I-Motion (Institute of Muscle-Oriented Translational Innovation), le dernier né de la famille AFM-Téléthon, est déjà sur le podium des centres pédiatriques européens les plus à la pointe dans le domaine des essais de traitements contre les maladies neuromusculaires rares.
Sa création a été motivée par la nécessité de tester sur de jeunes patients les nouveaux médicaments qui affluent en nombre des laboratoires de recherche et des bras armés de l'AFM-téléthon, comme le Généthon.
Entièrement rénové par l'association française contre les myopathies (AFM) et collaborant avec une dizaine de laboratoires pharmaceutiques, I-Motion se déploie sur 700 mètres carré répartis entre des espaces consacrés aux soins et d'autres destinés à la recherche.
Plus de 300 enfants atteints de maladies rares comme la myopathie de Duchenne ou l'atrophie musculaire spinale sont déjà venus consulter. Ils sont français, mais aussi finnois, russes, brésiliens, nord-africains, polonais, ou espagnols: au total, 30% des patients viennent de l'étranger.
L'équipe, dirigée par le Dr Laurent Servais, neuropédiatre et responsable des essais cliniques, et le Pr Raphaël Vialle, chef du service d'orthopédie à l'hôpital Trousseau, réunit 18 jeunes professionnels de santé (neuropédiatres, kinésithérapeutes, infirmières, attachés de recherche clinique).
Ensemble, ils mènent actuellement de front 16 essais cliniques, dont 12 incluant un traitement médicamenteux et 4 autres qui consistent en un simple suivi de l'évolution de la maladie, auxquels participent 138 enfants malades.
» Pour 2015, le Téléthon veut symboliser la résistance
Une course contre la montre
C'est le cas de Paul, un jeune normand âgé de 7 ans. Trois ans plus tôt, une analyse génétique et une observation de ses cellules musculaires ont révélé que le petit garçon est atteint d'une myopathie de Duchenne de Boulogne.
S'il est encore très mobile, sa maman Françoise se préoccupe de l'avenir: «Paul a déjà un fauteuil qu'il utilise lorsqu'il marche beaucoup. Mais si on ne trouve pas de traitement efficace, il devra l'utiliser en permanence d'ici à quelques années».
Paul réalise un test de marche de 6 minutes avec l'une des kinésithérapeutes du centre I-Motion. Crédit photo: Christophe Hargoues / AFM-Téléthon Crédits photo :
Cette maladie, caractérisée par une détérioration progressive des muscles de la motricité mais aussi des muscles respiratoires et cardiaques, touche 150 à 200 nouveau-nés en France, exclusivement des garçons.
En cause: l'absence de dystrophine dans les cellules, une protéine qui sert à soutenir la fibre musculaire. «Comme le ferait une voiture en l'absence d'amortisseur, la cellule casse quand il n'y a pas de dystrophine. Il faut donc remplacer ces cellules abîmées.
C'est ce que font les ‘cellules satellites' qui ont le pouvoir de se régénérer en cellules musculaires neuves. Néanmoins, elles ne peuvent le faire qu'un certain nombre de fois. Or au cours du vieillissement, ce potentiel s'épuise progressivement, comme c'est le cas pour Paul», explique le Dr Servais.
Chirurgie du gène
Difficile d'imaginer que dans quelques années, Paul pourrait être dans l'impossibilité de faire certains mouvements. Alors lorsque le Dr Servais a proposé à sa famille de l'inclure dans un nouvel essai thérapeutique, ses parents n'ont pas hésité.
Depuis le mois d'octobre, Paul se rend une fois par semaine au centre afin de recevoir une injection d'un précieux fluide. Ce dernier contient une molécule développée par le laboratoire américain Sarepta, et sert à réparer l'ADN défectueux du petit garçon afin qu'il puisse produire la dystrophine manquante.
Même si l'issue est incertaine -un essai clinique vise à vérifier l'efficacité et l'innocuité d'un médicament avant une demande de commercialisation - l'espoir que font naître ces traitements expérimentaux pousse des familles à parcourir chaque mois des centaines voire des milliers de kilomètres pour se rendre au centre, situé dans le sud-est de Paris. «Le Dr Servais nous a tout de suite mis en garde en nous disant qu'on ne parlait pas de guérison mais d'un espoir de stabilisation.
C'est déjà énorme. On se dit que ça peut sauver notre fils», témoigne Françoise.
De son côté, l'équipe de I-Motion ne compte pas s'arrêter là.
Unique en France, la structure, qui œuvre aux côtés de l'AFM-Téléthon, de l'institut de Myologie, de l'Université Paris 6 et de l'Assistance Publique des hôpitaux de Paris (APHP), multiplie les contrats avec des laboratoires pharmaceutiques américains, suisses ou français.
«Concernant l'amyotrophie spinale de type 1 et la myopathie de Duchenne de type 53, nous sommes le centre qui inclut le plus de patients au monde. Nous avons une réactivité que nous offre ce type de structure atypique.
Si un laboratoire nous propose de commencer un protocole dans deux mois, on fonce car on est capable de recruter rapidement des gens», conclut Laurent Servais qui songe déjà à agrandir l'équipe.
http://sante.lefigaro.fr/actualite/...ediatrique-dessais-cliniques-made-in-telethon
mam
