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VIB
Qu'est-ce que c'est ?
Il s'agit d'une maladie héréditaire (de transmission autosomique récessive) de l'hémoglobine (HbS) très fréquente chez les personnes de couleur. On la rencontre aussi en Italie du Sud, en Afrique du Nord, en Grèce et dans le Proche-Orient.
Une thérapie génique menée par l’hôpital Necker-Enfants Malades sur un adolescent de 13 ans atteint de drépanocytose a permis au jeune patient de reprendre une vie normale, et ce sans besoin d'être traité davantage.
En France, le risque pour un enfant de naître avec la drépanocytose est d'un pour 3.000. Cette maladie génétique est la plus rencontrée à l'échelle mondiale avec 50 millions de personnes porteuses de cette mutation. Cette dernière, lorsque présente dans un organisme, conduit à une altération des globules blancs et de l'hémoglobine, et les patients en souffrant d'être, entre autres, plus sujets à des infections et des troubles endocriniens.
Si la drépanocytose se traite par des transfusions de sang sain, il se pourrait que dans un avenir plus ou moins proche, le recours à la thérapie génique soit privilégié comme moyen de lutte contre la maladie. L'hôpital Necker-Enfants Malades à Paris vient ainsi de mener avec succès un essai clinique allant dans ce sens, avec les résultats de cette étude publiés jeudi dans le New England Journal of Medicine.
Un essai clinique de l'hôpital Necker sur la drépanocytose
L'établissement a concentré ses efforts sur un adolescent de 13 ans atteint d'une drépanocytose sévère. Dans un premier temps, le jeune patient a été traité par hydroxyurée, avant d'avoir droit à des transfusions sanguines. C'est au mois d'octobre 2014 que les chercheurs ont démarré la thérapie génique à proprement parler, et ce en réinjectant dans l'organisme des cellules souches corrigées préalablement prélevées dans la moelle osseuse du patient.
Des résultats très positifs 15 mois plus tard
Une thérapie qui a porté ses fruits puisque 15 mois plus tard, le jeune garçon a pu quitter l'hôpital et reprendre sa scolarité sans nécessité de prendre des médicaments ou de se soumettre à des transfusions. Le co-signataire des travaux, le professeur Philippe Leboulch, fait également remarquer que les globules rouges n'observent désormais plus la forme d'une faucille, laquelle témoigne de la mutation génétique.
Le professeur Marina Cavazzana, coordinatrice de l'étude, souhaite quant à elle que cette étude puisse également être conduite dans d'autres hôpitaux, dans l'apparent but de pallier au nombre particulièrement réduit de donneurs de sang compatibles.
http://www.24matins.fr/drepanocytose-therapie-genique-menee-succes-patient-de-13-ans-492850
Il s'agit d'une maladie héréditaire (de transmission autosomique récessive) de l'hémoglobine (HbS) très fréquente chez les personnes de couleur. On la rencontre aussi en Italie du Sud, en Afrique du Nord, en Grèce et dans le Proche-Orient.
Une thérapie génique menée par l’hôpital Necker-Enfants Malades sur un adolescent de 13 ans atteint de drépanocytose a permis au jeune patient de reprendre une vie normale, et ce sans besoin d'être traité davantage.
En France, le risque pour un enfant de naître avec la drépanocytose est d'un pour 3.000. Cette maladie génétique est la plus rencontrée à l'échelle mondiale avec 50 millions de personnes porteuses de cette mutation. Cette dernière, lorsque présente dans un organisme, conduit à une altération des globules blancs et de l'hémoglobine, et les patients en souffrant d'être, entre autres, plus sujets à des infections et des troubles endocriniens.
Si la drépanocytose se traite par des transfusions de sang sain, il se pourrait que dans un avenir plus ou moins proche, le recours à la thérapie génique soit privilégié comme moyen de lutte contre la maladie. L'hôpital Necker-Enfants Malades à Paris vient ainsi de mener avec succès un essai clinique allant dans ce sens, avec les résultats de cette étude publiés jeudi dans le New England Journal of Medicine.
Un essai clinique de l'hôpital Necker sur la drépanocytose
L'établissement a concentré ses efforts sur un adolescent de 13 ans atteint d'une drépanocytose sévère. Dans un premier temps, le jeune patient a été traité par hydroxyurée, avant d'avoir droit à des transfusions sanguines. C'est au mois d'octobre 2014 que les chercheurs ont démarré la thérapie génique à proprement parler, et ce en réinjectant dans l'organisme des cellules souches corrigées préalablement prélevées dans la moelle osseuse du patient.
Des résultats très positifs 15 mois plus tard
Une thérapie qui a porté ses fruits puisque 15 mois plus tard, le jeune garçon a pu quitter l'hôpital et reprendre sa scolarité sans nécessité de prendre des médicaments ou de se soumettre à des transfusions. Le co-signataire des travaux, le professeur Philippe Leboulch, fait également remarquer que les globules rouges n'observent désormais plus la forme d'une faucille, laquelle témoigne de la mutation génétique.
Le professeur Marina Cavazzana, coordinatrice de l'étude, souhaite quant à elle que cette étude puisse également être conduite dans d'autres hôpitaux, dans l'apparent but de pallier au nombre particulièrement réduit de donneurs de sang compatibles.
http://www.24matins.fr/drepanocytose-therapie-genique-menee-succes-patient-de-13-ans-492850